Bajo el paraguas del Centro de Estudios de Políticas Públicas y Gobierno (CEPPyG) de la Fundación General Universidad de Alcalá se ha creado esta iniciativa de políticas públicas con el objetivo de poder identificar los principales retos legislativos a los que hay que dar respuesta para mejorar la calidad de vida de pacientes con enfermades raras.

Y es que, como afirma el profesor Zaragozá, ‘existe un problema muy serio con los medicamentos huérfanos, que son los que van dirigidos a enfermedades raras. Las enfermedades raras, a las que prefiero llamar poco frecuentes, son aquellas que afectan a menos de cinco enfermos por cada 10.000 habitantes según tipifica la Unión Europea, aunque ese límite se va difuminando cada vez más. En España encontramos casos, por ejemplo, de amiloidosis, fibrosis quística, y otras que se denominan con el nombre del autor que las describió. La industria farmacéutica investiga y obtiene medicamentos, pero estos, normalmente, van dirigidos a combatir las enfermedades más comunes. En el caso de las enfermedades poco frecuentes, la industria obtiene un bajo retorno de las inversiones, ya que el coste de introducir el medicamento es elevadísimo: dos mil millones de dólares de promedio, ya que la demostración de calidad, seguridad y eficacia es difícil. La buena noticia es que cada vez hay más laboratorios fabricantes con investigadores interesados y muy sensibilizados’.

España fue uno de los primeros países europeos en aprobar un Plan o Estrategia específica para Enfermedades Raras, pero aun así existen deficiencias, por ello, el objetivo del Observatorio es tratar de que se incentive a las compañías farmacéuticas, participar en congresos dedicados a los medicamentos huérfanos y a las enfermedades raras y atender no sólo las necesidades médicas de los pacientes sino los aspectos económicos, sociales y legislativos a los que se enfrentan estos enfermos y sus familias y concienciar sobre ello a los decisores.

Ya, en su primer informe, el Observatorio detectó una serie de deficiencias a nivel legislativo y definieron 10 retos primordiales en este campo incluyendo potenciar la atención primaria para un diagnóstico temprano, agilizar los trámites de aprobación de los medicamentos huérfanos, acortar los plazos para facilitar el acceso a estos, establecer programas de información y formación de pacientes y sus familias, e incentivos específicos para medicamentos huérfanos, así como promover Planes de Coordinación Sociosanitaria. Posteriormente, en sucesivos análisis, han evaluado el modelo de gestión actual de las enfermedades raras y sus medicamentos, así como las políticas socio-sanitarias necesarias para estos pacientes modelo de gestión actual de las enfermedades raras y sus medicamentos, así como las políticas socio-sanitarias necesarias para estos pacientes, destacando la falta de equidad territorial y financiación suficiente. Además, en su último análisis, han identificado los problemas de financiación y los desfavorables incentivos que se destinan a la investigación e innovación en estos medicamentos.

Como explica el profesor Zaragozá, ‘los componentes que formamos el Observatorio procedemos de distintas ramas y hay miembros destinados a mejorar los aspectos sociales y legales de los pacientes, de forma que nos complementamos. Este Observatorio incluye todos los aspectos de las personas con enfermedades raras’.

Así, el Observatorio está compuesto por un equipo multidisciplinar de expertos: José Manuel Baltar, exconsejero de Sanidad del Gobierno de Canarias; Miguel Ángel Calleja, jefe de Servicio de Farmacia Hospitalaria del Hospital Virgen de la Macarena y ex presidente de la Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria; Manuel Macía, jefe del Servicio de Nefrología del Hospital Universitario Ntra. Sra. Candelaria y vicepresidente de la Sociedad Española de Nefrología (SEN); Remedios Martel, farmacéutica y exdirectora general de Salud Pública de la Junta de Andalucía; Julio Sánchez Fierro, abogado y doctor en Ciencias de la Salud; Conxita Tarruella, presidenta de la Asociación de Esclerosis Múltiple de Lleida y ex portavoz de Sanidad en el Congreso de los Diputados y Francisco Zaragozá, catedrático de Farmacología de la Universidad de Alcalá que, como miembro del Observatorio, está centrado en el desarrollo de nuevos medicamentos mediante técnicas recombinantes, ya que, en ocasiones, las enfermedades poco frecuentes se desarrollan por una modificación genética que puede ser innata o adquirida. 

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