Como comenta la profesora Mansilla, ‘la mayoría de las estrategias terapéuticas han ido dirigidas a características específicas de cada enfermedad neurodegenerativa, por ejemplo, en Parkinson, se han destinado a la acumulación de la proteína llamada alfa sinucleína y en Alzheimer se ha hecho mucho esfuerzo para regular la acumulación del beta-amiloide., pero el resultado es que solo tenemos fármacos para paliar algunos de los síntomas. Estas enfermedades son progresivas, no se frenan ni se curan y comienzan en unas áreas cerebrales, pero luego van afectando a otras, en cascada, como las piezas de un dominó donde todo el cerebro acaba siendo afectado’.

Por ello, su investigación se centra en crear pequeñas moléculas que actúan sobre una diana terapéutica común para todas las enfermedades neurodegenerativas, ya que cada tipo de estas enfermedades tiene una causa distinta, pero tienen en común una cosa: la muerte de las neuronas. Así, estas moléculas que están creando en el laboratorio son moduladores sinápticos, es decir, modulan la sinapsis, que es la conexión entre las neuronas.

‘Nosotros estamos desarrollando pequeñas moléculas que modulan la actividad de unas proteínas que sabemos que están implicadas en regular el número y la actividad de las sinapsis. De esta forma, impedimos que esa neurona pierda su actividad para tenerla viva el mayor tiempo posible y que no vayan cayendo las piezas del dominó. Si vamos salvando neuronas, teniéndolas más tiempo funcionales, al final se salvan todas porque están conexionadas’, explica la investigadora.

En la investigación trabaja un equipo multidisciplinar compuesto por químicos, neurobiólogos y neurólogos entre los que se encuentran investigadores de la UAH y del CSIC como el Grupo de Cristalografía liderado por Mª José Sánchez Barrena y el grupo de Química Médica de Ruth Pérez.

Su trabajo está arrojando buenos datos en la investigación con animales invertebrados y ratones. Estos sirven para modelizar algunos aspectos de las patologías neurodegenenarativas, y deben ser considerados solo como modelos ya que estas enfermedades son exclusivas de humanos. El equipo tiene varios candidatos, pero está buscando la molécula más eficiente y que llegue bien al cerebro algo difícil de conseguir. ‘Estamos buscando una molécula líder, la mejor”, asegura Alicia, pero serán necesarios más años de investigación preclínica y una fase clínica posterior con financiación suficiente para alcanzar el objetivo: crear un fármaco capaz de curar estas enfermedades.

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